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美国批准囊性纤维化新突破疗法

2019-12-02         作者:NBAMDI         浏览量:134

    20191021日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor)作为首种三联疗法用于12岁以上的囊性纤维化突变患者。

  囊性纤维化是一种罕见的、进行性的、危及生命的疾病,该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸、消化困难及反复感染。囊性纤维化是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致,其中最常见的是F508del突变。

  Trikafta是一种针对CFTR蛋白缺陷的药物组合。此次批准是基于2项全球性III期临床研究的积极结果,其中一项是为期24周的随机、双盲、安慰剂对照试验,受试者为403名携带一个F508del突变和一个最小功能突变的囊性纤维化患者;另一项是为期4周的随机、双盲、主动对照试验,受试者为107名携带2F508del突变的囊性纤维化患者。2项研究结果均显示:主要终点(肺功能,ppFEV1)和全部关键次要终点均有显著改善。在这些研究中,Trikafta的耐受性均良好。

  Trikafta常见的不良反应包括头痛、上呼吸道感染、腹痛、腹泻、皮疹、肝酶(丙氨酸转氨酶和天冬氨酸转氨酶)升高、鼻塞、血胆红素升高等。

信息来源:tbtguide